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罕见病组织发展网络年会体会和思考
来源: | 作者: 三人形 | 发布时间: 2015-06-06 | 557 次浏览 | 分享到:

编者按:本文转自“陕西渐冻人关爱中心”发起人——西京医院冯博士,关于互联网时代罕见病组织发展的深层次思考。名医疗机构的大医生平等的融入患者群体,深刻的认识,前瞻性的视野,值得大家学习理解。



很荣幸参加了2015年罕见病组织网络年会,收获很大,思考不少。通过年会,认识了一批新朋友,了解了很多感人的故事,也对罕见病组织的建立和发展有了一些新的认识,首先回顾年会的过程,我们从中收获不少:

1.从主办方提供的主题讲座,包括了从组织建设到个案发展,年会的内容、形式多种多样,使组织的建立、发展到和政府互动的政策推广,使我对罕见病组织的工作范围有了更为深刻的认识,我们能够采取的服务患者和家属的形势和内容可以多种多样,不必拘泥于我们以前所做的单一医疗救助;

2.从各罕见病组织的陈述看到了科技对于罕见病群体带来的巨大利好:长期以来,罕见病的困境时发病率低,多数医生不熟悉,因此造成有志于罕见病的医生找不到患者,患者找不到医生。互联网使得具有相同背景的人群可以更加容易得联系起来,因此使得罕见病不罕见,可以积累相当庞大的人群,从而可以互相交流经验,共同分享治疗体会,从而提高患者群体的生活质量。随着移动医疗的进一步发展,罕见病组织将得到更多的发展空间;

3.从会下和各组织负责人之间的交流,我深切体会到罕见病网络对协会发展的重要性:在开会的间隙,我门各组织之间也进行了相互的了解和沟通,由于各协会发展的阶段、程度不同,各组织在不同领域的经验和侧重点有所差异,一些好的方法值得相互借鉴,因此加强个组织的合作和联系显得尤为重要。

针对我的一些体会,我也对今后罕见病组织的发展有了一些新的思考,我相信随着我国社会经济文化医疗科技的全面发展,罕见病组织及其服务的内容必将越来越完善,但这个过程离不开我们这些组织自身的努力。不同的组织有不同的特点,因为患者的自身境况、医疗特点及政策现状不同,因此各组织在诉求、活动方式上差别很大,但无论哪个组织都需要处理好6大关系,即罕见病组织和患者家属、医生(包括医学会、医师协会)及医药企业(包括研发机构)、组织之间、社会、政府。如果这些关系处理的顺畅,那么将来的发展就会顺利,以下就我对我们罕见病组织在这6种关系中可以努力的方向进行一些探讨(由于我对神经系统疾病比较熟悉,可能主要以神经系统罕见病进行示例):

1. 罕见病组织和患者的关系:无疑,患者是我们罕见病组织的基石,即使我们服务的的对象,也是最坚决支持我们的中坚,因此处理好和患者的关系是我们罕见病组织的根本,而最为关键的是明确目的:罕见病之所以受到关注,不仅是其罕见,而且多数没有特效的治疗方法,因此对于每一个组织来说,我们都希望找到合适的根治手段,但这种诉求不但目前很难达到,而且其成果的几率主要和医疗科技的发展相关。因此罕见病组织应该根据现实情况区分长远目的和阶段目的,这样在组织的活动执行上会有更加明确的方向。以渐冻人为例,目前没有特效药物可以逆转甚至根治,因此我们协会的主要目的是让患者少走弯路,通过规范化的缓和医疗手段减轻患者的痛苦,从而提高生活治疗和延长生存时间。而对于多发性硬化,目前预防再发的药物干扰素很昂贵,而医生有一些老药可以offlable的使用,改善症状,因此可以和医生合作去探索新的治疗手段。而对于重症肌无力患者,多数患者治疗效果不错,所以最重要的可能是使患者群体和专科医生进行对接,避免误诊误治,同时,对于重症(危象)患者进行救助。只有明确目标,才好制定政策及内容;

2. 罕见病组织和医生群体的关系:罕见病也是一种疾病,因此医疗活动是罕见病的主要内容之一,但是由于罕见病发病率低,识别困难,即使是专科的医生也未必能及时的诊断并给出合适的治疗方案,因此培育医生、和医生一起成长是病友组织必然的选择。由于在中国现在的架构下,省级医疗单位是患者就医、报销、随诊最便捷的机构。因此各罕见病组织除了要注重全国网络的建设以外,应该注重在每个省合作建设罕见病医疗中心,对于发病率更低的患者群,可以在省为单位打造专病专家,这样让患者更加容易识别和找到有经验的医生,也使医生通过和我们的罕见病组织联系,更加容易积累经验,从而快速成长起来,成为一个双赢的过程。在这一活动中,我们应该充分发挥医师协会(而非医学会)的作用,医师协会主要负责医师的培训、资格认定,而医学会更偏重于学术。可以通过医师协会的定点挂牌、培养认证、专业医生协作组等模式方便患者的就医,并提高救治水平;

3. 罕见病组织和医药企业(研究机构):我们国家人口基数大,因此罕见病虽然罕见,但绝对数比较大,目前我国药物研发水平低,除了源于基础研究不足外,患者资料不统一、难以随诊是药物临床试验结果不理想的原因之一。如果我们罕见病组织可以在患友登记、随诊、疾病分级等层面做到规范化、专业化,那么我们就可以更快速的开展临床研究,寻找有效的治疗靶点;更方便的承担药物临床研究,从而可以使我国患者最快用到最有效的药物。

4. 罕见病组织之间的联系:随着罕见病组织越来越多,需要对各组织进行分类,可以从发展阶段分类,从而给与不同的孵化和支持方案(这是目前已经在做的事情);也可以从疾病的相关度,是具有类似特点或背景的组织在一起形成小的联盟,如血液系统罕见病联盟、神经系统罕见病联盟等等,相关的组织可以在一起互相联络,和基本上同一批专家或学会联系,患者在未确诊前往往也具有类似的症状需要去鉴别,这样专业化的联盟比单个组织力量更大,也更容易和医生和患者群体对接。

5. 罕见病组织和社会的关系:社会是飘起我们罕见病组织的海洋,是我们宣传、劝募的主要对象,因此公关、联络极为重要。目前很多组织已经有了丰富经验,通过发起各种活动引起关注。这里面有一个形象的问题,天助自助者,如果我们将患友都表现为单纯的弱者,其实很难获得同情。自由自强不息,才会引起社会的关注和支持。以渐冻人为例,我们一直提倡“冻而不僵,有所作为”,这样才会引起尊重和帮助。另外,对社会的宣传,也不要可以宣传罕见病的罕,作为每一种罕见病,确实少见,但是作为罕见病的群体,其实在人群中占到很大的比例,因此在每一个普通人周围,总会碰见各种各样的罕见病患者。因此应该宣传“罕见病不罕见,就在你身边”“今天社会为我们提供帮助,明天我们给大家提供方便”。我们罕见病组织的存在就是探索让患者如何更加顺畅的就医,为罕见病组织的奉献,为终会回馈给大家。

6. 罕见病组织和政府:在目前的体制下,政府是资源最丰富,能力最强大的机构,因此和政府的合作是罕见病组织的必然选择。我们需要和政府同呼吸空命运,即从政府的角度思考,我们组织的目标和政府的规章是否一致。只有充分了解政府的目的,我们病友会涉及的我们才能够在合作中双赢。在这一点上,陕西省血友病之家给我们提供了一个最好的范例。循序渐进,有所侧重,通过和政府合作,才能够争取更多的资源。

以上就是我一些不成熟的想法,望指教


冯国栋:陕西渐冻人关爱互助协会

 


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