腹 膜 假 性 黏 液 瘤 互 助 联 盟
China Pseudomyxoma Peritonei (PMP) Patient Support Group
自助 助人 温暖 希望
值此2026年国际罕见病日之际,深圳湾实验室科技基金会谨向社会各界爱心人士、合作机构、科研团队、临床专家以及所有罕见病患者家庭,呈上2025年度“微光同行”罕见病项目报告。
罕见病虽“罕见”,但关爱不应“罕至”。过去一年,我们始终秉持为增进人类健康福祉而奋斗的使命,资助并推动深圳医学科学院-深圳湾实验室罕见病研究中心的科研攻关与转化。我们坚信,每一份支持都能化为科研路上的砖石,每一份关注都能点亮患者生命的微光。本报告旨在透明呈现2025年度项目进展、成果转化及善款使用成效,感恩同行,共期未来。全文链接:
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三、 罕见肿瘤领域:罕见肿瘤新药实现临床“零的突破”
基金会重点支持针对腹膜假黏液瘤(PMP)的新药PX研发。
· 全面临床前准备:完成了符合GMP标准的药物生产、系统的动物安全性评价及药代动力学研究。
· 关键临床里程碑:2025年底,该药在中国医学科学院肿瘤医院完成立项,并成功完成2例患者给药,初步验证了人体安全性。这标志着基金会支持的罕见肿瘤新药正式步入临床验证新阶段。
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