编者按：

2018年，孙正龙博士踏入PMP这片国内外几乎空白的科研荒漠，孤身开始了艰难的拓荒。罕见病事业任重道远，需要坚持不懈、永不放弃的精神。孙正龙博士正是这样一位践行者，在艰难的科研之路上一步一个脚印地负重前行。令人振奋的是，他的不懈努力终于取得了突破性进展。第三届Hope for Rare Science Conference（中国罕见病科研大会）上，这项研究也是学术交流中的精彩亮点。

2026年6月27日下午，第三届中国罕见病科研大会设置“推动药物研发：患者组织与基金会”及“推动药物研发：患者与患者家庭”两个分论坛，系统呈现非营利力量和患者驱动模式在罕见病药物研发中的实践与挑战……………

在“黏液型肿瘤新药研发进展”专题演讲中，深圳湾实验室显微成像与药物开发交叉研究课题组组长孙正龙介绍了其团队针对罕见肿瘤腹膜假黏液瘤（PMP）的药物研发进展。孙正龙博士表示，PMP多起源于阑尾，也可涉及卵巢、结直肠等部位，发病率约为每百万人2至4例，中国现有患者约3.52万人。目前该病缺乏专门治疗药物，主要依靠手术和腹腔灌注化疗，约50%患者会在2.5年内复发，治疗费用也给患者家庭带来沉重负担。

孙正龙博士指出，PMP治疗难点在于大量黏液形成物理屏障，阻碍化疗药物、靶向药物和免疫细胞进入肿瘤组织。其团队历经八年多研究，开发出溶黏药物PX，目标是将果冻状黏液液化并引流，降低腹压、改善肠梗阻，并增强化疗药物对肿瘤的作用。前期动物实验显示，该药在小鼠、大鼠和食蟹猴中安全性可控；数百例临床样本体外测试显示，其黏液溶解效率超过95%。在PDX小鼠模型中，PX可明显减少腹腔黏液，并将模型小鼠中位生存期由约104天延长至178天；与贝伐单抗、伊立替康及溶瘤病毒联合时，也显示出更强抑瘤效果。

目前，团队已开展同情用药和两项研究者发起的临床研究，分别与中国医学科学院肿瘤医院和北京大学肿瘤医院合作推进。孙正龙博士表示，项目正处于关键转化阶段，后续仍需资金支持，以推动PX向IND和临床适应症申报方向发展。

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